近期，又一则安全性事件加剧了这场危机。1月28日，因五岁受试者发生致癌严重不良反应，FDA紧急叫停了REGENXBIO公司旗下的两款核心基因疗法。这一决定导致该公司股价直接暴跌了32%。

当前，MNC对优质创新资产的布局需求持续攀升，为Biotech提供了管线落地与价值变现的重要路径，推动全球生物医药领域掀起BD（商务拓展）与并购热潮。但在业内看来，热潮之下暗藏分化，Biotech的生存与发展仍需审慎布局。

这项发表在 Nature Biotechnology 上的工作，通过单次 AAV 注射在活体中实现了显著的酶活性恢复。这为未来的临床试验提供了新的思路：或许我们不再需要针对每种病单独开发药物，而是可以采用“篮子试验”（Basket Trial） 设计——不管患有哪种遗传病，只要基因检测显示“UGA 无义突变”，就有望进入同一个治疗篮子。

A large biotech fund that's an insider at Cogent Biosciences recently sold millions of shares amid the company's best annual ...

Artificial intelligence (AI) isn't the only industry with explosive growth potential.

引言 我们长期信奉着一条近乎真理的中心法则：DNA转录为mRNA，mRNA翻译为蛋白质。在这种线性的逻辑下，mRNA往往被视为蛋白质的忠实代理人。过去十年，单细胞测序技术（scRNA-seq）的爆发，让我们习惯于通过统计mRNA的数量来推断细胞的功能状态，仿佛掌握了剧本（转录本），就等于看到了演出（蛋白质功能）。 然而，剧本真的等于演出吗？

普祺医药的上市之路曲折且具代表性，2022年12月新三板挂牌为冲击北交所铺路，2024年3月启动北交所辅导，2025年6月完成B轮超3亿融资后递交申请，却因四个多月未获受理最终主动撤回，还终止了新三板挂牌。

根据NCI泌尿生殖系恶性肿瘤科助理研究医师Melissa Abel博士所展示的数据，联合疗法显示PSA中位数下降40%，16名患者中有6名达到了超过50%的下降。无进展生存期范围为4.3至32.2个月。

Investing.com -- IO Biotech Inc (NASDAQ:IOBT) 周一股价下跌15.4%，此前Piper Sandler在该公司宣布探索战略替代方案后对其进行了降级。 分析师Allison M. Bratzel将IO Biotech的评级从"增持"下调至"中性"，并将目标价从3.00美元大幅削减至0.50美元，理由是该公司战略评估过程存在不确定性。

Biotech stock Pharming was pummeled Monday after the FDA rejected the company's request to expand the patient pool for Joenja ...

Hands-on biotech training delivers credentials, research projects, and real lab access for San Antonio students—fueling ...

The U.S. biotechnology market enters 2026 as the largest global biotech market, with an estimated size of $552.39 billion in 2023, and is projected to grow to $1.24 trillion by 2030.